Deux essais cliniques prospectifs menés dans la DMLA atrophique et la maladie de Stargardt par des équipes américaines ont montré des résultats prometteurs.
Ces équipes ont isolé des cellules souches embryonnaires d’origine humaine ayant été différentiées en cellules de l’épithélium pigmentaire.
Dans un premier temps, ces cellules injectées dans l’espace sous-rétinien de modèles animaux immunodéprimés n’ont pas conduit à l’apparition de tumeur. Elles ont été par ailleurs bien tolérées après injection dans l’espace sous-rétinien de modèles animaux de dystrophies rétiniennes.
Dans un second temps, l’injection dans l’espace sous-rétinien d’un patient souffrant d’une maladie de Stargardt et d’un patient souffrant de DMLA a été bien tolérée, et semble avoir conduit à la formation d’un épithélium pigmentaire viable, proche du lieu de l’injection.
Avec un recul de 4 mois, aucune complication n’a été rapportée. En outre, une amélioration substantielle de l’acuité visuelle a été retrouvée chez ces deux patients.